Nữ bệnh nhân lupus nặng đáp ứng tích cực với liệu pháp CAR-T

Bệnh viện Vinmec Smart City vừa ứng dụng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T để điều trị cho một nữ bệnh nhân 28 tuổi mắc lupus ban đỏ hệ thống kèm tổn thương thận nặng. Kết quả ban đầu cho thấy người bệnh đáp ứng tốt, mở ra triển vọng mới trong điều trị các bệnh tự miễn khó kiểm soát.

Lupus ban đỏ hệ thống là bệnh tự miễn mạn tính, xảy ra khi hệ miễn dịch tấn công nhầm các mô khỏe mạnh của cơ thể, gây tổn thương nhiều cơ quan như da, khớp, thận, tim và não.

Người bệnh được chẩn đoán lupus ban đỏ hệ thống kèm viêm cầu thận từ năm 2023. Dù đã điều trị bằng nhiều loại thuốc, bệnh vẫn tiến triển nặng với tình trạng phù toàn thân và suy giảm chức năng thận.

Sau khi được đánh giá chuyên môn, bệnh nhân tham gia chương trình thử nghiệm lâm sàng điều trị lupus bằng liệu pháp CAR-T do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec triển khai.

Với phương pháp này, các bác sĩ lấy tế bào lympho T từ chính cơ thể người bệnh, chỉnh sửa gene để tạo ra tế bào CAR-T có khả năng nhận diện và loại bỏ các tế bào gây bệnh. Sau giai đoạn chuẩn bị bằng hóa chất, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T với liều lượng phù hợp.

Trong thời gian theo dõi sau truyền, người bệnh xuất hiện một số phản ứng thường gặp của liệu pháp CAR-T nhưng đã được kiểm soát hiệu quả nhờ sự phối hợp của nhiều chuyên khoa. Sau hai tuần điều trị, bệnh nhân xuất viện trong tình trạng ổn định.

Kết quả đánh giá ban đầu cho thấy tế bào CAR-T tăng sinh tốt sau truyền, trong khi quần thể tế bào liên quan đến bệnh đã giảm xuống mức không còn phát hiện được. Hiện người bệnh tiếp tục được theo dõi định kỳ để đánh giá hiệu quả lâu dài.

GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm - Viện Trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghê Gen Vinmec - cho biết: Khác với các phương pháp điều trị truyền thống chủ yếu kiểm soát triệu chứng hoặc ức chế miễn dịch, liệu pháp CAR-T được kỳ vọng có thể tái thiết lập hệ miễn dịch, từ đó giải quyết nguyên nhân gây bệnh. Thành công bước đầu này đánh dấu một bước tiến của y học Việt Nam trong nghiên cứu và ứng dụng các liệu pháp tế bào tiên tiến cho bệnh tự miễn.